Revolusjon på gång

Den gule flekken, makula, er stedet på øyets netthinne som har flest synsceller og skarpest syn.

Området er 2–3 millimeter stort og svært følsomt. Aldersforandringer i den gule flekken kalles også makuladegenerasjon, og er den vanligste årsaken til at personer over 60 år får svekket syn. Det finnes to former for aldersforandring i den gule flekken, en tørr og en våt. Ved tørre forandringer brytes synscellene ned, og synet blir gradvis dårligere. Ofte rammes begge øynene, og tilstanden er kronisk. Ved våte forandringer dannes det nye blodkar bak netthinnen som lekker blod og væske og får den gule flekken til å hovne opp. Den tørre varianten er vanligst og står for ca. 80 prosent av tilfellene.

Den våte formen er mer uvanlig, men kan utvikles raskt. Forskning gir økt håp. Makuladegenerasjon gir aldri full blindhet, og man vil beholde skarpsynet. Man må imidlertid være på vakt mot symptomer som flekker midt i synsfeltet, bokstaver som forsvinner, eller rette linjer som krummes.

Det sistnevnte handler først og fremst om den våte formen for makuladegenerasjon, som kan behandles med injeksjoner for å bremse dannelsen av nye blodkar og redusere hevelsen. Den tørre formen er uhelbredelig, men her gir stamcelleforskningen håp om en fremtidig løsning. Målet er å kunne transplantere nye og friske netthinneceller som forvandles fra stamceller.

Anders Kvanta er overlege på St. Eriks øyesykehus og professor på Karolinska Institutet. Han mener at stamcelleforskningen er en del av en pågående biomedisinsk revolusjon.

– For 30 år siden var legemidler basert på kjemiske molekyler, og deretter kom biologiske legemidler med antistoffer som skulle spille en stor og viktig rolle i for eksempel behandlingen av våt makuladegenerasjon. Neste steg er genterapi, og etter det celleterapi – først og fremst stamcellebehandling.

– Vi er midt inne i en rask og spennende utvikling, sier Anders Kvanta. Tanken om å erstatte døde celler i øyet skjøt fart på 1990-tallet. Da isolerte man netthinneceller fra fostre og forsøkte å transplantere disse, men resultatet ble ikke som ønsket.

– Det ble lagt på hyllen, men samtidig åpnet det for det siste tiårets diskusjoner om heller å bruke stamceller som startmateriale for å reparere netthinner.

Kommet svært langt

Dagens situasjon innen forskning er kompleks, og spørsmålene er fortsatt mange. Anders Kvanta har imidlertid et stort håp om at stamcelleforskningen som forskergruppen hans jobber med, skal lede til effektive behandlingsmetoder.

– Vi føler at vi har kommet svært langt med dette. Vi har snart klinisk fungerende netthinneceller som oppfyller kravene som stilles til legemiddelindustrien, og disse cellene vil vi transplantere til menneskeøyne. Arbeidet kan fortsatt møte motstand, men vi har en pågående diskusjon med legemiddelverket om dette.

Et vanlig problem ved transplantasjoner er at kroppen støter bort transplantatet. Dette vil forskerne unngå ved å prøve å "lure" immunsystemet til å akseptere de nye netthinnecellene. Det skjer ved å modifisere netthinnecellene som er laget av stamceller, slik at de fremstår som mer kroppsegne.

Genmodifiserte celler

– Vi har gjort store fremskritt ved å kombinere gensaksteknikken med stamcelleteknologi, men immunsystemet er ekstremt komplekst, og det finnes fortsatt mekanismer som gjør at det aktiveres av de nye netthinnecellene. Hvis vi skal gjøre en studie på mennesker, må vi nok først dempe immunsystemet deres med legemidler slik at cellene ikke støtes bort, men tanken er at man senere skal bruke genmodifiserte celler i stedet.

Enda lenger frem i tid håper Anders Kvanta at man også kan fremstille og transplantere øyets fotoreseptorer. Da kan pasienter få tilbake synet. Her øker imidlertid vanskelighetsgraden for forskerne fordi cellene ikke bare skal havne på rett sted, men også kunne skape koblinger til andre celler i netthinnen.

– Først skal cellene produseres, og deretter trengs det flere kliniske studier og data før man kan si at det fungerer. Det kan ta 20 år før det blir mulig å kurere tørr makuladegenerasjon, sier Anders Kvanta.